Marre de Washington, les défenseurs de la SLA envisagent l’approche «pas de prisonnier» de ACT UP

Marre de Washington, les défenseurs de la SLA envisagent l’approche «pas de prisonnier» de ACT UP
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Mercredi prochain, un groupe de patients atteints de SLA se réuniront pour une manifestation devant le siège de la FDA dans la banlieue du Maryland avec un message clair: "Plus d'excuses."

Le rassemblement est organisé par un groupe hétéroclite de patients atteints de SLA qui se sont connectés en grande partie via Facebook. Il s’agit bien moins d’une production que d’autres efforts comme le défi du seau à glace de 2014 qui a déferlé dans le monde entier.

Ces manifestants n’ont même pas créé d’organisation officielle ni de site Web; certains ont dit qu’ils n’avaient même jamais assisté à une manifestation. Il n’ya pas encore de tableau d’affichage en vue.

Mais la bande de patients retient déjà l'attention des autorités de réglementation de la Food and Drug Administration, des défenseurs de l'établissement à la SLA et des bioéthiciens de premier plan dans tout le pays. Les hauts législateurs du Sénat commencent eux aussi à défendre leur cause.

Au moins, ces manifestants ont l’intention de s’inspirer des approches agressives, voire «radicales» et de la stratégie «ne pas prendre de prisonniers» des militants du sida qui ont protesté contre la lenteur du travail de la FDA sur cette maladie dans les années 1980. Comme les activistes d'ACT UP avant eux, les patients de la SLA arrivent armés d'une liste de traitements spécifiques qu'ils souhaitent que les régulateurs approuvent – et rapidement. Mais contrairement à leurs prédécesseurs, ils espèrent ne pas être arrêtés la semaine prochaine.

Les patients SLA en ont marre: ils avaient espéré que les 115 millions de dollars récoltés grâce au défi viral de seau à glace seraient investis dans des recherches prometteuses. Ils n’ont constaté aucun résultat dans leur plaidoyer en faveur de la promesse d’un accès à de nouveaux traitements. Et ils se sont sentis laissés pour compte lorsque la FDA a approuvé des traitements pour d’autres maladies neuromusculaires aussi fatales.

«En tant que patients atteints de SLA, nous en avons marre de ne prendre aucune mesure de notre part», a déclaré Mike Henson, l'un des organisateurs. "Je ne sais pas ce qui est pire: avoir la SLA il y a 10 ans et simplement savoir que vous allez mourir ou l'obtenir maintenant et savoir que vous pourriez être sauvé si seulement les gens prenaient cela au sérieux."

Henson vit à Tulsa, en Oklahoma. On lui a diagnostiqué une SLA l'année dernière. Ancien responsable de la logistique d'un casino de rock, il a dit que la SLA était «un fils de pute meurtrier et meurtrier». Il s'est fait un nom dans la communauté de la SLA en créant son propre talk-show sur la SLA sur YouTube. compléter avec un chyron et écran vert.

Mercredi juste, les manifestants ont adopté le nom de leur troupe: "Contagieux pour un curé".

Et il existe un remède potentiel spécifique qu’ils recherchent – ou plutôt, pour l’instant, il y en a trois. Un groupe de trois sociétés pharmaceutiques est en train de mettre au point des médicaments contre la SLA distincts encore à l’étude: le traitement par cellules souches NurOwn, la molécule synthétique CuATSM de Collaborative Medicinal Development et la thérapie cellulaire du Dr. Stanley Appel, appelée Tregs.

Les médicaments en sont tous à des stades de développement clinique très différents: BrainStorm est en train de commencer un essai clinique de phase 3. Le développement collaboratif des médicaments n’a achevé que les essais de phase 1. Le Tregs d’Appel n’a été étudié que chez trois patients.

Pour ceux qui connaissent la SLA, cela ressemble à du déjà vu: les patients de la SLA ont exigé l’accès à NurOwn de BrainStorm tout au long de la bataille pour une loi fédérale sur le droit de juger. À tel point que le PDG de la société, Chaim Lebovits, a promis que les patients seraient en mesure d’avoir accès au médicament une fois que le droit de juger était légal, pour ensuite revenir en grande partie sur cette promesse et donner plutôt l’accès à un seul activiste,. (BrainStorm a refusé de commenter cette histoire.)

Henson et ses collègues organisateurs veulent savoir pourquoi ces médicaments ne font pas l’objet d’une procédure accélérée dans le processus d’approbation de la FDA, en particulier lorsque les médicaments pour d’autres maladies neuromusculaires sont approuvés, apparemment à gauche et à droite. Il fait référence à la thérapie génique de Novartis pour l’atrophie musculaire spinale, qui reposait sur un essai mené auprès de 15 enfants seulement, avec des résultats impressionnants.

"Ce médicament a été approuvé très rapidement avec un très petit essai", a déclaré Henson. "Donc, nous savons que cela peut être fait, si nous avons la volonté de le faire."

La FDA a déclaré être "prête à aider" la communauté SLA, notamment en aidant les patients et leurs médecins à évaluer des options telles que les essais cliniques ou en utilisant le programme d'accès élargi de la FDA pour mettre la main sur des traitements expérimentaux non approuvés. Une porte-parole a également déclaré que l'agence "est prête à utiliser tous les programmes de développement et d'approbation accélérés à sa disposition" pour mettre à disposition de nouveaux traitements.

Janet Woodcock et Peter Marks, deux hauts responsables des centres d’homologation des médicaments de l’agence, ont également proposé de rencontrer des représentants et des fabricants de médicaments, à condition que ceux-ci y participent également.

«Nous vous encourageons à contacter chacun des fabricants pour demander une réunion avec l'agence, qui inclut vous et tous les autres membres de la communauté SLA que vous souhaitez inclure. Avec leur permission, nous nous félicitons de l'opportunité de mener une discussion transparente sur leurs produits expérimentaux », ont écrit Woodcock et Marks dans un courrier électronique partagé avec STAT.

De plus en plus, les demandes de progrès supplémentaires viennent également de Capitol Hill. Le républicain Sens Ted Cruz (Texas), Marco Rubio (Floride), Mike Braun (Ind.) Et Mike Lee (Utah) ont écrit au commissaire par intérim de la FDA, Ned Sharpless, le mois dernier pour faire une demande similaire.

Les sénateurs demandent à la FDA de rétablir le soi-disant circuit parallèle dévoilé par l'agence pour les patients atteints du sida dans les années 1990. Grâce à cette voie, qui n’a jamais été étendue au-delà des patients atteints du VIH et du sida, les personnes non admissibles aux essais cliniques pourraient avoir accès à certains médicaments encore à l’étude. On estime que dans les années 90, des milliers de patients atteints du sida ont eu accès à un médicament de ce type, la stavudine.

«Il est temps que la FDA crée et encourage un environnement propice au choix du patient, à son accès et à son abordabilité», ont-ils écrit. «L’expansion de la voie parallèle est une solution éprouvée pour y parvenir, et nous encourageons vivement la FDA à agir immédiatement dans ce domaine.»

C’est une demande déroutante. Dans les années qui ont suivi la création de la voie parallèle, la FDA a proposé plusieurs voies plus concrètes permettant aux patients d’avoir accès à des médicaments expérimentaux.

La FDA n’est pas la seule cible de ces manifestants. Le groupe prévoit également de protester contre l'ALSA. Ils veulent savoir pourquoi les 115 millions de dollars réunis grâce au défi «seau à glace» n’ont pas servi à financer le développement de leurs trois thérapies potentielles préférées. ALSA a techniquement financé deux des thérapies, bien que les manifestants insistent sur le fait que leur financement était insuffisant.

"Ce que nous ne pouvons tout simplement pas comprendre, c'est la raison pour laquelle ALSA ne cherche pas avec insistance à faire entrer ces médicaments dans notre corps immédiatement!", Ont écrit les organisateurs de la manifestation de la semaine prochaine à ALSA.

Ils sont tellement frustrés par ALSA qu’ils demandent la démission du président du groupe, Calaneet Balas.

Dans une déclaration à STAT, ALSA a déclaré qu’elle «travaillait de toute urgence pour mettre fin à la SLA», notamment en finançant «de nombreux essais cliniques de stade précoce et en collaboration avec la FDA et des scientifiques pour accélérer les essais». Publication d’un rapport sponsorisé par ALSA. Mardi, il a également été constaté que le défi «seau à glace» avait amené ALSA à augmenter son financement de recherche de 187%. Parmi les résultats de cette recherche: la découverte de cinq nouveaux gènes potentiellement liés à la SLA.

Mais les manifestants veulent des engagements plus spécifiques de la part d'ALSA de travailler avec BrainStorm, Appel et Collaborative Medicinal Development "avec l'objectif ultime de proposer à la communauté SLA l'un de ces traitements viables d'ici 6 mois maximum".

Henson est convaincu que ces trois traitements – seuls ou en combinaison – sont le remède contre la SLA.

"Ils ont fait leurs preuves", at-il insisté.

Republié avec la permission de. Cet article le 7 juin 2019

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